DÉFINITION de «Médicament orphelin»
Médicament ou produit biologique qui traite une affection ou une maladie rare. Le programme de désignation des médicaments orphelins par la FDA accorde le statut de médicament orphelin aux médicaments et produits biologiques (vaccins ou produits sanguins) destinés à traiter, diagnostiquer ou prévenir les maladies rares ou les maladies affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. ou qui affectent plus de 200 000 personnes, mais ne devraient pas recouvrer les coûts de développement et de commercialisation d'un médicament pour traiter la maladie. Un médicament orphelin peut être un nouveau produit ou un produit approuvé qui est utilisé pour traiter une maladie rare.
RUPTURE 'Médicament orphelin'
Le Bureau de développement des produits orphelins de la FDA (OOPD) offre des incitations aux promoteurs pour développer des médicaments orphelins. Ces incitatifs comprennent des subventions annuelles pour défrayer le coût des tests cliniques, des crédits d'impôt pour les frais de recherche clinique et une période de commercialisation exclusive de sept ans après l'approbation d'un médicament orphelin.
Une désignation de médicament orphelin qui a été accordée ne modifie pas le processus ou les conditions d'obtention d'une autorisation de mise sur le marché, telles que des études approfondies visant à établir l'innocuité et l'efficacité du médicament. Cependant, avec environ 25 millions de personnes aux Etats-Unis souffrent de l'une des 7000 maladies ou affections rares, combinées avec les nombreux avantages de la poursuite du développement de médicaments orphelins - tels que les incitations de l'OOPD, une approbation plus rapide de la FDA et le potentiel de prix élevé pour le médicament orphelin - a conduit à de nombreuses entreprises ont entré dans la mêlée au cours des dernières années.
Depuis 2014, le programme de l'OOPD a permis le développement et la commercialisation de plus de 400 médicaments et produits biologiques contre les maladies rares depuis 1983, année où la loi sur les médicaments orphelins (ODA) a été adoptée. moins de 10 dans la décennie précédant l'adoption de l'APD.
Les médicaments orphelins coûtent régulièrement dans les six chiffres par an, et par conséquent, près d'un tiers des médicaments orphelins ont des ventes annuelles de plus de 1 milliard de dollars, selon Thomson Reuters. Le marché des médicaments orphelins est devenu lucratif pour les sociétés pharmaceutiques, avec une taille de marché estimée à plus de 50 milliards de dollars en 2011 et un taux de croissance annuel de 25,8% dans la première décennie de ce millénaire, contre 20,1% pour médicaments non orphelins.